HORAMA signe un accord de licence exclusif avec l’Université de Leiden dans le traitement des dystrophies rétiniennes héréditaires induites par des mutations du gène CRB1
L’expansion du portefeuille de thérapie génique d’HORAMA dans les dystrophies rétiniennes héréditaires devrait donner lieu à l’entrée d’un second programme en clinique en 2023
Paris (France) et Leiden (Pays-Bas), le 18 mars 2020 – HORAMA SA, société française de biotechnologie spécialisée dans la thérapie génique pour le traitement de maladies génétiques rares en ophtalmologie, annonce aujourd’hui la signature d’un accord de licence exclusif avec l’Université de Leiden (LUMC). En vertu de cet accord, HORAMA acquiert les droits mondiaux d’un programme de thérapie génique visant à traiter la dystrophie rétinienne héréditaire induite par des mutations pathogènes du gène CRB1, une maladie ophtalmologique rare conduisant à la cécité.
« Nous sommes ravis d’avoir conclu cet accord, afin d’étendre notre leadership dans le domaine de la thérapie génique. LUMC est une institution universitaire de premier plan, qui rassemble des chercheurs reconnus en matière de thérapie génique, tels que Jan Wijnholds. Cette collaboration nous permet d’élargir notre portefeuille de traitements de thérapie génique dans les maladies ophtalmiques pour lesquelles il existe un besoin médical important et non satisfait », commente Christine Placet, Directrice générale d’HORAMA.
« Au cours des 20 dernières années, nos études ont conduit au développement d’une plateforme dédiée au développement de thérapies géniques pour les enfants atteints de mutations pathogènes du gène CRB1. Le principal obstacle auquel nous sommes confrontés pour tester cliniquement nos produits médicaux innovants en thérapie génique est lié au coût élevé de la phase de développement clinique. Nous sommes donc ravis de cet accord de recherche avec l’équipe d’HORAMA, un expert d’envergure mondiale dans ce domaine », ajoute Dr. Jan Wijnholds, chercheur au LUMC.
Selon les termes de l’accord, HORAMA bénéficie d’une licence mondiale exclusive concernant certains brevet et savoir-faire liés au candidat médicament HORA-001. En échange de ces droits, LUMC recevra un paiement initial d’un montant non spécifié, des paiements d’étape et des redevances sur les ventes nettes de produits. HORAMA sera responsable de la mise sur le marché à l’issue des études non cliniques et cliniques. Sous réserve de l’obtention d’une autorisation réglementaire, HORAMA prévoit de lancer une étude clinique de Phase I/II avec HORA-001 en 2023.
Les parties ont en outre conclu un accord de développement non clinique avec l’Université de Leiden (LUMC), sous l’égide du Dr Jan Wijnholds, Chef d’équipe au sein du Département d’ophtalmologie de LUMC.
